Лечение подобрява степента на преживяемост на бебета без тимус

Лечение подобрява степента на преживяемост на бебета без тимус | ✅ Д-р Стоян Арнаудов - Ортопед | Травматолог ⭐️

Изследваното лечение, въведено от педиатър Duke Health, доведе до едногодишна преживяемост от 77% сред децата, родени с рядко състояние, при което им липсва имунна система.

Лечението, използващо култивирана тимусна тъкан (CTT), е изследвано в Duke от 1993 г. за бебета, родени без тимусна жлеза, която произвежда всички важни Т клетки, които са ключови за борбата с инфекциите.

Без лечение бебетата, родени с рядкото заболяване, наречено вродена атимия, са уязвими към фатални инфекции и не оцеляват след ранна детска възраст.

“Степента на преживяемост при CTT е окуражаваща и дава на семействата надежда, че децата им биха могли да живеят пълноценен живот”, казва д -р Луиз Маркерт, професор в катедрата по педиатрия в Duke и водещ автор на проучване, публикувано в Journal of Allergy and Clinical Immunology .

Маркерт, детски имунолог, стартира терапията през 1993 г., използвайки дарена тимусна тъкан, която иначе рутинно се изхвърля като страничен продукт от други процедури. Първоначалният й подход включва имплантиране на парчета от тъканта в бедрото – засяване в добре васкуларизиран мускул по начин, който тя оприличава на засаждането на луковици на лалета.

Ранните успехи демонстрират потенциала за терапията, тъй като стволовите клетки на костния мозък преминават към имплантираната тимусна тъкан, за да се развият в Т клетки. Markert допълнително усъвършенства процедурата през годините и лечението сега използва инженерна човешка тъкан, която е в процес на преглед от FDA. Enzyvant Therapeutics е лицензирала технологията и търси одобрение от FDA; Markert и Duke имат финансови връзки с компанията.

Публикуваният анализ включва 105 пациенти, които са получавали терапията в продължение на повече от 25 години. Деветдесет и пет пациенти с диагноза вродена атимия бяха включени в ефикасност анализ; 21 са починали през първата година от вродени аномалии или инфекции преди лечението, което напълно установява имунната им система, което води до процент на преживяемост от 77%.

Някои от оцелелите пациенти развиват алопеция, автоимунен хепатит, псориазис и псориатичен артрит след първата година.

Ние демонстрирахме, че CTT може да действа подобно на нормалната тъкан на тимуса, за да произвежда наивни Т клетки, които след това могат да се борят с инфекцията. Нашите данни показват, че култивираната тимусна тъкан е била животоспасяваща за тези деца. ”

Луиз Маркерт, д -р, професор, катедра по педиатрия, Duke Health

Източник:

Справка в списанието:

Markert, ML, и др. (2021) Опит с култивирана тимусна тъкан при 105 деца. Вестник по алергия и клинична имунология. doi.org/10.1016/j.jaci.2021.06.028.