Наночастици за голяма генна терапия за лечение на често срещани очни заболявания

Наночастици за голяма генна терапия за лечение на често срещани очни заболявания | ✅ Д-р Стоян Арнаудов - Ортопед | Травматолог ⭐️

Мократа дегенерация на макулата, свързана с възрастта, и редица други очни заболявания, включително вродени състояния, са свързани с мутирали гени, които водят до аномалии на кръвоносните съдове. Те могат да бъдат лекувани с генна терапия, но доставянето на генетичен материал се оказа трудно, когато се работи с големи генни последователности, които са често срещани при състояния на ретината.

Вирусите са били векторите за доставяне на гени в окото, но имунната система иска да се бори с тях. Твърде често това води до лоша ефикасност при последващи лечения. Освен това те не са добри в носенето на големи генетични полезни натоварвания, а също така има риск от рак.

Сега изследователи от университета Джон Хопкинс са измислили начин за плътно опаковане на дълги вериги ДНК в наночастици и доставяне на тези в окото. Веднъж попаднали в клетките на ретината, ДНК сноповете се освобождават, за да стимулират производството на терапевтичен протеин, без да се притесняват от каквито и да било вирусни странични ефекти.

За да направи това възможно, екипът създаде нова голяма полимерна молекула, за да компресира сноповете ДНК много плътно. Тази молекула е биоразградима и напуска окото и тялото, след като свърши работата си. Компактният съд на ДНК и полимера е достатъчно малък, за да влезе в живите клетки, без да причинява увреждане.

Първоначално учените доставят генетичен материал за флуоресцентен протеин в очите на мишките, за да видят дали той попада в клетките и произвежда протеина. Дори месеци по-късно очите на мишките продължават да светят. След като беше потвърдено, че подходът работи и го прави дълго време, изследователите доставиха ген, който произвежда протеин (съдов ендотелен растежен фактор (VEGF)), който води до анормален растеж на кръвоносните съдове в група плъхове. Тези животни развиват растеж на кръвоносните съдове, подобен на този, наблюдаван при хора с мокра макулна дегенерация.

Последният експеримент беше по същество обратното, осигурявайки генна терапия, която генерира протеин, който деактивира VEGF. Това е същата терапия като тази, която вече е на разположение, но под формата на наночастица, която води до дългосрочни ефекти и не изисква чести очни инжекции. Резултатите показаха, че след инжектирането на наночастици, животните са имали 60% намаление на анормалните кръвоносни съдове в сравнение с контролите и ефектът е продължил повече от месец.

„Тези резултати са изключително обещаващи“, каза Джордан Грийн, д-р., професор по биомедицинско инженерство в Медицинския факултет на университета Джон Хопкинс, в съобщение за пресата. „Имаме способността да достигнем до клетките, най-значително засегнати от дегенеративно очно заболяване, с невирусни лечения, които могат да позволят на окото да създава свои собствени продължителни терапии.“

Пълно проучване в Научен напредък: Супрахороидален генен трансфер с невирусни наночастици

Чрез: Джон Хопкинс